分贝疗法公司宣布美国批准临床试验申请。K。药物和保健产品监管机构的领先基因治疗候选DB-OTO

2023年1月24日

Db-oto的CTA授权为该公司提供了将其计划的1/2期临床试验扩展到美国的批准在两岁及以下的患者中

在先天性耳聋啮齿动物疾病模型中，一次性使用DB-OTO导致产生otoferlin蛋白和持久的听觉脑干对声音的反应

分贝打算在2023年上半年启动DB-OTO的1/2期临床试验

1月，波士顿24,2023 (GLOBE NEWSWIRE) -Decibel Therapeutics (纳斯达克股票代码: DBTX)，一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发变革性治疗方法，以恢复和改善听力和平衡，今天宣布其临床试验申请 (CTA) 由英国 (美国) 授权。K。) 药品和保健产品监管局 (MHRA) 将在其主要基因治疗候选产品DB-OTO的儿科患者中启动1/2期临床试验。DB-OTO正在与Regeneron Pharmaceuticals，Inc.合作开发。并且是一种细胞选择性腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，旨在为因otoferlin基因突变引起的严重先天性听力损失的个体提供持久的听力。

美国.K。CTA是DB-OTO临床开发的国际监管策略的一部分，该策略还包括2022年10月对研究新药 (IND) 的监管许可在美国的申请和CTA提交给西班牙药品和医疗器械管理局。

“该CTA标志着DB-OTO的第二个监管许可，并且我们认为这是欧洲针对otoferlin的任何基因疗法的第一个监管许可。这是一个重要的里程碑，因为我们执行我们的国际临床发展战略，该战略针对不同年龄的儿科患者，包括两岁及以下的婴儿，”劳伦斯·里德博士说D.,分贝公司首席执行官。 “我们相信DB-OTO对于患有otoferlin相关听力损失的患者具有变革潜力，我们打算在2023年上半年启动临床试验。我们预计将在2024年第一季度分享第一批患者的初始数据。”

DB-OTO从美国获得了孤儿药和罕见儿科疾病的称号。S。2021年食品和药物管理局。目前，对于otoferlin相关的听力损失患者，尚无批准的药物治疗选择。

1/2期剂量递增临床试验旨在评估DB-OTO在因otoferlin缺乏症引起的先天性听力损失的小儿患者中的安全性，耐受性和有效性。除了安全性和耐受性终点之外，听觉脑干反应 (ABR) 是一种客观的，临床上接受的，听觉敏感性的生理措施，将在临床试验中用作疗效终点。在动物模型的翻译研究中，ABR用于表征耳蜗内递送后DB-OTO的剂量反应，为快速评估听力功能和敏感性提供了机会。

该公司打算在2023年中期提供临床试验设计的最新信息。

关于分贝疗法

Decibel Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发变革性治疗方法，以恢复和改善听力和平衡，这是医学未满足需求的最大领域之一。Decibel建立了一个专有平台，该平台集成了单细胞基因组学和生物信息学分析，精确基因治疗技术和内耳生物学专业知识。Decibel正在利用其平台来推进基因疗法，该疗法旨在选择性地替代基因来治疗先天性，单基因性听力损失，并再生内耳毛细胞来治疗获得性听力和平衡障碍。分贝’s管道，包括其主要的基因治疗候选产品DB-OTO，用于治疗先天性，单基因听力损失，旨在实现我们的愿景，为听力和平衡障碍的人们创造一个联系世界。有关分贝疗法的更多信息，请访问www.decibeltx.com或者跟着我们推特。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述，包括有关分贝的陈述’战略、未来运营、前景、计划、管理目标、分贝的治疗潜力’的候选产品和临床前计划，细胞选择性表达的潜在益处，DB-OTO 1/2期临床试验的设计以及启动DB-OTO 1/2期临床试验并宣布试验数据的预期时间表构成了1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义文字“预期，” “相信，” “继续，” “可以，” “估计，” “期待，” “打算，” “五月，” “可能，” “目标，” “正在进行，” “计划，” “预测，” “项目，” “潜力，” “应该，”或者“会，”或这些术语的否定或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。分贝可能实际上无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划，意图或期望，因此您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划，意图和期望存在重大差异，包括: 识别和开发候选产品所固有的不确定性，包括时间和分贝’获得批准以启动其计划候选人的临床开发的能力，临床前研究的结果是否可以预测以后的临床前研究和临床试验的结果，分贝是否’s的现金资源足以支付其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求，与COVID-19大流行对分贝的影响有关的不确定性’的业务和运营，以及风险和以分贝为单位确定的不确定性’s向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件，包括标题下详述的风险“风险因素”以分贝表示’截至2022年9月30日的季度表10-q季度报告，以及分贝可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表分贝’截至本新闻稿发布之日的观点。Decibel预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。但是，尽管Decibel可能会选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确表示不承担任何这样做的义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表分贝’截至本新闻稿发布日期后的任何日期的意见。

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